Industria Farmacéutica De Vertex y Crispr Therapeutics
Son resultados preliminares de dos ensayos en curso con exa-cel en menores de entre 5 y 11 años. El beneficio sería mayor que en pacientes adultos.
La terapia génica para beta-talasemia y anemia falciforme logra un 100% de éxito en niños