Enfermedades Raras La terapia génica, esperanza a largo plazo
El uso de fármacos indicados en otras patologías es un área que se abre paso en enfermedades raras. La seguridad está garantizada. Queda validar eficacia para alivio de síntomas.
Reposicionamiento farmacológico: una ‘mina por explotar’ en enfermedades raras