Reino Unido aprueba el primer fármaco basado en CRISPR

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Hematología y Hemoterapia – Terapia génica

La aprobación histórica de esta terapia se dirige a enfermedad de células falciformes y β-talasemia dependiente de transfusión. Falta conocer el precio, que se espera millonario.

La anemia falciforme es una enfermedad rara en España, pero es uno de los trastornos hereditarios de la sangre más frecuentes en el mundo. Foto: SHUTTERSTOCK
La anemia falciforme es una enfermedad rara en España, pero es uno de los trastornos hereditarios de la sangre más frecuentes en el mundo. Foto: SHUTTERSTOCK